مادة الاحياء

مريضة فقر الدم المنجلي تصبح أول شخص في الولايات المتحدة يتم تعديل جيناته باستخدام تقنية كريسبر

مريضة فقر الدم المنجلي تصبح أول شخص في الولايات المتحدة يتم تعديل جيناته باستخدام تقنية كريسبر

في الأسبوع الماضي ، أصبحت امرأة تُدعى فيكتوريا جراي أول شخص في الولايات المتحدة يتم تحرير خلاياها باستخدام تقنية كريسبر. كان المريض البالغ من العمر 41 عامًا يعاني من فقر الدم المنجلي.

ذات صلة: أول تجربة بشرية باستخدام تقنية التحرير الجيني CRISPR في الولايات المتحدة تبدأ

تسبب هذه الحالة ، التي تسببها طفرة جينية تعبث بشكل خلايا الدم الحمراء ، في إحداث فوضى للمرضى ، ولجعل الأمور أسوأ ، فإن خيارات العلاج محدودة للغاية وغير فعالة. العلاج الوحيد الحالي لمرضى فقر الدم المنجلي هو زرع متبرع يعمل فقط 10% من المرضى ، لكن كل هذا على وشك التغيير.

الأولى في الولايات المتحدة

كان من الواضح أن هناك حاجة ماسة إلى حل بديل أكثر فعالية. بعد الكثير من الدراسة ، اعتقد الأطباء أن تعديل الخلايا المستخرجة من نخاع العظم الخاص بالمريض يمكن أن يعيد تكوين خلايا الدم الحمراء بشكل فعال ، وهذه هي بالضبط العملية التي حاولوا إجراؤها على جراي.

استخدم الأطباء تقنية كريسبر لتعديل الحمض النووي لنخاع عظام جراي لتشغيل بروتين معين يسمح بتوليد خلايا الدم الحمراء بشكل مناسب. تجعل العملية جراي أول شخص في الولايات المتحدة يخضع لإجراء تحرير CRISPR والثاني عالميًا.

علاج من الأربعينيات

يأتي العلاج من الملاحظات التي تمت في الأربعينيات. قالت فيفيان شيهان ، أخصائية أمراض الدم في جامعة بايلور: "في عام 1941 ، لاحظ طبيب أطفال اسمه جين واتسون أن الأطفال المصابين بالخلايا المنجلية لم تظهر عليهم الأعراض حتى عمر 6 أشهر إلى عام واحد". العلوم الشعبية.

اكتشف طبيب الأطفال أيضًا أن هؤلاء الأطفال ينتجون الهيموجلوبين الجنيني لفترات أطول بكثير من الأطفال الأصحاء. بعد ملاحظات واتسون ، أشار البحث منذ ذلك الحين إلى أن زيادة الهيموجلوبين الجنيني يمكن أن توفر علاجًا فعالًا للمرض.

الآن ، قد تجعل تقنية CRISPR هذا العلاج قابلاً للتطبيق. ولكن قبل أن نشعر بالحماس الشديد ، تجدر الإشارة إلى أن الاستراتيجية تأتي مع العديد من المخاطر.

من أجل إدخال الخلايا المعدلة مرة أخرى في نخاع عظم المريض ، يجب إلغاء تنشيط الخلايا الجذعية الأخرى. خلاف ذلك ، هناك احتمال أن تستمر الخلايا الجذعية غير المعدلة في إنتاج خلايا الدم الحمراء المنجلية بسرعة كبيرة ، متجاوزة إنتاج الخلايا السليمة للخلايا المعدلة.

يقول الباحثون الآن إنهم بحاجة إلى متابعة تقدم جراي لمدة 15 عامًا على الأقل لاستبعاد أي مخاطر أخرى محتملة لهذا الإجراء. لا يزال ، بالنسبة لأولئك 90% الذين يعانون من فقر الدم المنجلي الذي لا يستجيب بشكل جيد للعلاج الحالي ، فإن الإجراء ، إذا نجح ، سيوفر شريان الحياة الذي تمس الحاجة إليه.


شاهد الفيديو: تكثيف الDNA (سبتمبر 2021).